FDA批准Fayuvi后，Ultragenyx股价上涨，分析师将目标价上调至$39

Ultragenyx Pharmaceutical 周五获得 FDA 对 Fayuvi 的批准。Fayuvi 是一种用于治疗 A 型 Sanfilippo 综合征患儿的基因疗法，促使多家分析机构上调该股目标价。Cantor Fitzgerald 将目标价从 33 美元上调至 39 美元，维持增持评级；Citi 将目标价从 31 美元上调至 32 美元，维持买入评级；Canaccord 将目标价从 37 美元上调至 39 美元，维持买入评级。此次批准是在公司因 3 期试验失败而终止 Angelman 综合征项目数周后获得的。截至撰稿时，RARE 股价上涨 1%，叠加前一交易日 12.6% 的涨幅。Fayuvi 获批标志着 Ultragenyx 在罕见病治疗领域取得监管里程碑，并为公司赢得了一份优先审评凭证，可用于加速未来药物的审评，或出售换取资金。

Cantor Fitzgerald 将 Ultragenyx 目标价上调至 39 美元，Citi 和 Canaccord 跟进

据 TheFly 报道，Cantor Fitzgerald 将 Ultragenyx 目标价从 33 美元上调至 39 美元，维持增持评级，并称此次批准是“一场急需的胜利”。这意味着相较当前水平，股价潜在上涨空间为 166%。Citi 将 RARE 目标价从 31 美元上调至 32 美元，维持买入评级，称 Fayuvi 的标签“有利”，并强调其潜在的重大商业机会。Canaccord 也将目标价从 37 美元上调至 39 美元，维持买入评级。

Ultragenyx 获得估值 4 亿美元的优先审评凭证

Fayuvi 获批为 Ultragenyx 赢得了一份优先审评凭证（PRV）。PRV 可加快 FDA 对未来药物申请的审评，也允许这家生物科技公司将该凭证出售给另一家公司换取现金。Cantor 估计，如果将其变现，这份凭证连同公司此前获得的另一份 PRV，潜在可合计产生 4 亿美元的非稀释性资本。

Abeona Therapeutics 因 Fayuvi 的版税潜力而获上调目标价

Cantor 还将 Abeona Therapeutics（ABEO）的目标价从 28 美元上调至 30 美元，维持增持评级。该机构表示，Fayuvi 获批可使 Abeona 受益，具体方式包括获得最高相当于销售额 10% 的版税，以及最高 3000 万美元的商业里程碑付款。ABEO 股价在盘前交易中上涨 3%。

Fayuvi 获批成为首款用于治疗 A 型 Sanfilippo 综合征的基因疗法

Fayuvi 也称为 UX111，是一种一次性基因疗法，用于治疗部分患有 A 型 Sanfilippo 综合征的儿科患者。这是一种极罕见且致命的遗传疾病，会导致大脑进行性损伤。Fayuvi 是 Ultragenyx 获批的第二款基因疗法，也是该公司第六款获 FDA 批准的治疗药物。公司预计将在 30 至 60 天内开始向符合条件的美国治疗中心发运商业产品。FDA 去年曾因生产问题拒绝该申请。本月早些时候，Ultragenyx 针对另一种罕见神经遗传疾病 Angelman 综合征开展的 GTX-102 3 期 Aspire 研究未能达到主要目标，促使公司终止该项目。消息公布后，该股暴跌超过 44%。

散户情绪转为极度看好 Ultragenyx 股票

过去 24 小时内，Stocktwits 上散户对 RARE 的情绪从“看好”转为“极度看好”，消息量也处于“极高”水平。截至撰稿时，RARE 还位列最热门的趋势代码之一。一名用户预计该股将涨至 50 美元。2026 年以来，RARE 一直承受沉重的抛售压力，累计下跌 38%。

常见问题

Ultragenyx 周五获得 FDA 批准的是什么？
Ultragenyx 周五获得 FDA 对 Fayuvi 的批准。Fayuvi 是一种一次性基因疗法，用于治疗部分患有 A 型 Sanfilippo 综合征的儿科患者。这是一种极罕见且致命的遗传疾病，会导致大脑进行性损伤。

Fayuvi 获批后，分析师为 Ultragenyx 股票设定了哪些目标价？
Cantor Fitzgerald 将 Ultragenyx 目标价从 33 美元上调至 39 美元，维持增持评级；Citi 将目标价从 31 美元上调至 32 美元，维持买入评级；Canaccord 将目标价从 37 美元上调至 39 美元，维持买入评级。

Ultragenyx 可能从其优先审评凭证中获得多少资金？
Cantor 估计，Ultragenyx 因 Fayuvi 获批而获得的优先审评凭证，连同公司此前获得的另一份 PRV，如果实现变现，潜在可合计产生 4 亿美元的非稀释性资本。