RARE 股价在 Apazunersen 三期试验失败后暴跌 44%，跌至 14.85 美元。

Ultragenyx Pharmaceutical（RARE）股价周四暴跌约 44% 至 $14.85，创下公司历史上最糟糕的交易日和历史最低收盘价，此前其治疗 Angelman 综合征的 Apazunersen 未能通过 3 期试验。该药物在 Aspire 试验中未达到主要和次要终点，与对照组相比未显示出有意义的改善。此次抛售引发华尔街大幅下调目标价，并促使前制药业高管 Martin Shkreli 称该股“非常便宜”，还建议 BioMarin Pharmaceutical 和其他罕见病药物公司考虑收购 Ultragenyx。

Shkreli 提议 BioMarin 收购

Martin Shkreli 在 X 上表示，“$RARE 非常便宜”，并认为 BioMarin Pharmaceutical（BMRN）以及其他罕见病公司“应该考虑收购该公司”。Shkreli 广为人知的称号是“制药兄弟”，他还声称这一挫折是可以预见的，并表示“每个读过 3 个月医学院课程或接受过 Shkreli 培训的人，都知道这项试验会失败”。BioMarin 和 Ultragenyx 都在开发和商业化针对基因明确的罕见病的治疗方法，业务重叠领域包括代谢紊乱、酶替代疗法、基因疗法以及它们服务的专科医生。

Apazunersen 3 期试验未达到两个终点

Ultragenyx 的 Apazunersen 3 期 Aspire 试验未达到主要和次要终点后，公司股价暴跌。接受该药物治疗的患者在认知能力以及更广泛的 Angelman 综合征症状评估方面，与对照组相比均未显示出有意义的改善。Apazunersen 旨在激活 UBE3A 基因通常处于沉默状态的一个副本。Angelman 综合征是一种罕见的遗传性脑部疾病，可能导致认知和运动障碍、癫痫发作、平衡问题以及严重的语言能力受限。Ultragenyx 估计，在可及市场中约有 60,000 人受到该疾病影响，而目前尚无针对其根本病因的获批疗法。该药物的安全性特征与其 1/2 期项目保持一致，但 Ultragenyx 表示，公司现在将评估该项目的未来，并实施“大幅削减开支”。公司表示，将重新聚焦于不断扩大的商业产品组合，包括近期获批的用于治疗 Ia 型糖原贮积病的 Genglycos、可能获批用于治疗 Sanfilippo 综合征的 UX111，以及现有产品的地域扩张。

华尔街大幅下调 RARE 目标价

该试验失败后，华尔街将 Angelman 项目从估值模型中剔除。RBC 表示，缺乏数值披露以及有限的正面表述，暗示该药物可能未产生任何疗效信号；但 RBC 同时提醒，不应因分子和给药方式存在差异，就自动将这一结论套用于 Ionis Pharmaceuticals（IONS）的竞争项目。

| 公司 | 评级行动 | 新目标价 | 前目标价 | 目标价下调幅度 | 较当前水平的上涨空间 |
|——————-|——————————————-|————|—————–|————|—————————-|
| Jefferies | 维持“买入” | $28 | $77 | 64% | 89% |
| TD Cowen | 维持“买入” | $18 | $49 | 63% | 21% |
| Cantor Fitzgerald | 维持“增持” | $33 | $103 | 68% | 122% |
| Wedbush | 维持“中性” | $23 | $30 | 23% | 55% |
| RBC Capital | 从“跑赢大盘”下调至“符合行业表现” | $19 | $40 | 53% | 28% |
| Canaccord | 维持“买入” | $37 | $83 | 55% | 149% |
| BofA | 从“买入”下调至“中性” | $20 | $48 | 58% | 35% |
| Morgan Stanley | 从“增持”下调至“持股观望” | $18 | $74 | 76% | 21% |

TD Cowen 称此次失败令人遗憾，但鉴于市场预期本已很低，并不令人意外。Jefferies 表示，结果令人意外，但补充称 Ultragenyx 的商业业务和更广泛的潜力依然完好。Cantor Fitzgerald 表示，它了解试验的风险，但原本希望取得更好的结果。Wedbush 将 Apazunersen 从其估算中剔除，并修订了支出假设。Morgan Stanley 表示，投资讨论现在将转向商业执行、利润率扩张以及剩余管线，同时警告称，战略重置需要时间。

散户交易者在 Stocktwits 上对该股极度看涨

在 Stocktwits 上，RARE 的散户情绪从一周前的“中性”跃升至“极度看涨”，与此同时，过去一周的留言量激增 9,200%。该股票的关注者基础也在一个月内增长近 40%，一周内增长 27%。一名用户表示：“综合考虑，认购期权看起来很便宜；如果你想在该股可能再次大幅下跌时保护自己，我会说这是最收益稳健的操作方式。我会给予其投机性‘买入’评级。”另一名用户表示：“$RARE 反应过度了。他们仍在创造 $740 的收入，拥有 5 种已商业化药物，还有 q 种药物将在第四季度推出，另有 1 种药物的 PDUFA 日期为 9/19/2026。此外，机构持股比例为 128%。该股将高开至 >$22。”

RARE 股价过去一年下跌了 53%。

常见问题

是什么导致 RARE 股价周四暴跌？
在 Ultragenyx Pharmaceutical 的 Apazunersen 3 期 Aspire 试验未达到主要和次要终点后，RARE 股价暴跌约 44% 至 $14.85；在 Angelman 综合征患者中，该药物与对照组相比未显示出有意义的改善。

Martin Shkreli 对 RARE 股价说了什么？
Martin Shkreli 在 X 上称 RARE 股价“非常便宜”，并建议 BioMarin Pharmaceutical 以及其他罕见病公司“应该考虑收购该公司”。他还声称，试验失败是可以预见的。

华尔街分析师如何回应试验失败？
八家主要分析机构将 RARE 股票目标价下调了 23% 至 76%。RBC Capital 将该股评级从“跑赢大盘”下调至“符合行业表现”，BofA 将其从“买入”下调至“中性”，Morgan Stanley 则将其从“增持”下调至“持股观望”；其他公司维持“买入”或“增持”评级，但下调了目标价。